福达华是一种抗代谢类抗肿瘤药,用于多种血液系统恶性肿瘤,尤其是B细胞性慢性淋巴细胞白血病(CLL)的治疗.价格在千元以上.口服福达华已被多数欧洲国家认可,用于对以烷化剂为基础的初治方案耐药或复发B细胞性CLL的治疗,是第一个用于临床治疗B细胞性CLL的嘌呤类似物口服制剂.口服福达华治疗B细胞性CLL欧洲进行的一项前瞻,多中心,开放Ⅱ期研究,评价了口服福达华治疗初治CLL患者的疗效及安全性.81例受试患者口服福达华40mg/(m2·d)连续5天,每4周为一疗程,共6~8个疗程;既往接受过静脉制剂的患者作为对照.结果显示,按IWCLL标准判断,患者总缓解率为71.6%(完全缓解37.0%,部分缓解34.6%);根据NCI标准判断,总缓解率为80.2%(完全缓解12.3%,部分缓解67.9%),中位无进展生存期为841天.最常见的3~4级毒性反应是骨髓抑制;3~4级血液学毒性包括中性粒细胞减少(32.1%),贫血(9.9%)和血绣减少(4.9%).口服福达华的胃肠道毒性较静脉制剂更常见,但通常为轻,中度,不需治疗.治疗后患者的生活质量获显著改善.对于初治B细胞性CLL患者来说,口服福达华与静脉制剂有相似的疗效和安全性,不仅对生活质量没有不良影响,而且还可能改善情绪和失眠评分.口服福达华治疗惰性淋巴瘤日本开展的口服福达华治疗复发惰性B细胞性非霍奇金淋巴瘤(B-NHL)的Ⅱ期临床研究.该研究纳入46例惰性淋巴瘤(IL组,41例为滤泡性淋巴瘤)患者及6例套细胞性淋巴瘤(MCL)患者,其中41例既往接受过利妥昔单抗(美罗华)治疗.结果显示,IL组的客观反应率和完全缓解率分别为65%和30%;MCL组中有1例患者获得部分缓解;IL组和MCL组患者至治疗失败的中位时间分别为8.6和6.1个月.血液学毒性是最常见的毒性反应,包括4级粒细胞减少(37%).口服福达华对复发B-NHL患者,特别是既往接受过利妥昔单抗(美罗华)治疗的患者高度有效,而且较静脉制剂使用更方便.骨髓抑制(3或4级)是口服福达华最常见的不良反应,其他不良反应如胃肠道反应多为轻,中度(1或2级).口服福达华的耐受性与静脉制剂相似.
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